Новосибирск. 15 марта. ИНТЕРФАКС - Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН (ИХБФМ, Новосибирск) установили, что белок Cas9, который используется в системе геномного редактирования CRISPR/Cas9, при попадании в ДНК человека не взаимодействует с клеточной системой ее репарации (восстановления), говорится в сообщении ИХБФМ.
Результаты исследования, проведенного в рамках гранта Российского научного фонда, опубликованы в журнале PLoS ONE.
"Ученые выяснили, что после того, как Cas9 вносит разрыв в ДНК, белок (Cas9 - ИФ) маскирует это повреждение, делая его на долгое время невидимым для клеточных систем репарации. Эти данные можно использовать при применении инструментов редактирования генома в биотехнологии и медицине", - говорится в сообщении.
Таким образом, белок Cas9 не влияет на работу человеческого клеточного аппарата.
Ученые установили, что из всех систем репарации ДНК человека только фермент PARP2, который в обычной ситуации "чувствует" разрыв ДНК и присоединяет к окружающим белкам специальную "сигнальную метку", поли(АДФ-рибозу), был способен таким же образом модифицировать и Cas9, но это не оказывало никакого влияния на активность геномного редактора.
Также геномному редактору не мешало и связывание белка YB-1 9 (обычно связывающий ДНК и РНК для последующей репарации) с его направляющей РНК.
Отмечается, что с помощью системы CRISPR/Cas9 можно устранять мутации, приводящие к наследственным заболеваниям, получать новые сорта растений, породы животных и штаммы микроорганизмов для биотехнологии.
Эта система основана на действии белка Cas9, который производят некоторые бактерии для своей защиты от вирусов. Белок "нацеливается" на определенную последовательность в вирусной ДНК при помощи направляющей РНК, точно соответствующей этому месту, и расщепляет геном вируса.
Точно так же, сделав нужную РНК, можно нацелить Cas9 на любую точку, например, на вредную мутацию в геноме человека, и белок разрежет ДНК в этом месте, а потом разрыв можно "залечить" уже правильной последовательностью ДНК.